*Djeca i maligna bolest: Kymriah prva gen terapija s FDA dozvolom


Autor/Izvor: SUPRA

Objavljeno: 15.02.2018.

Printaj članak

Podijeli s prijateljima na:    


Ključne riječi:

*Djeca i maligna bolest: Kymriah prva gen terapija s FDA dozvolom

Genetski modificirane stanice pacijenta kao lijek

 

Akutna limfoblastična leukemija je najčešća tumorska bolest u djece i u većini slučajeva se pojavljuje u dobi od 2 do 10 godina ali nisu pošteđene ni bebe. U Hrvatskoj godišnje obolijeva od 30 do 40 djece.

 

Prošlo je godine farmaceutski gigant  Novartis plasirao lijek Kymriah  koji je prva genska terapija koju je odobrila Američka agenci­ja za hranu i lijekove (FDA) i to za  djecu i odrasle do 25 godina koji nisu reagirali na kon­vencionalnu terapiju.

 

Riječ je o terapiji čiji su ključ genet­ski modificirane imunostanice, T-stanice, oboljelog pacijenta. Kad se pacijentu uzme krv, odnosno limfociti, šalju se u centar koji se bavi genetskim inženjeringom. Nakon obrade, genetski  modificirane stanice pacijenta  služe kao lijek jer  se transfuzijom  vraćaju u krv oboljelog. Genetski modificirana T-stanica sa specifičnim proteinom (himeričkim receptorima za antigen - CAR-T terapija) navodi T-stanice da pronađu stanice leukemije i unište ih. 

 

Dosadašnja istra­živanja pokazala su visoku učin­kovitost. Kliničko istraživanje konkretnog lijeka rezultiralo je remisijom u 83% od 63 mlada pacijenta oboljela od B-stanične akutne limfoblastične leukemi­je

 

Četiri su ogra­ničenja ovog lijeka:

  • visoka cijena, u Americi je to 475.000 dolara,
  • zahtjevni uvjeti liječenja  zbog zahtjevne opskrbe  jer modificirane stanice moraju biti napravljene u specifičnim laboratorijskim uvjeti­ma. Kad se uzme krv, odnosno limfociti, šalju se u centar koji se bavi genetskim inženjeringom i modificirane se vraćaju u pacijenta.
  • izuzev cijene i uvjeta liječenja, za ovaj su lijek nužne posebno certificirane ustanove i educirano osoblje koje zna prepoznati nuspojave ovog lijeka,
  • nuspojave opasne za život u prva 22 dana primanja terapije - riječ je o otpuštanju citokina koje uzrokuje stanje nalik gripi i neurološke probleme. Obje nuspojave mogu ugroziti život, a pojavljuju se uglavnom u prva 22 dana terapije. Budući da lijek napada i zdrave B-stanice, istaknuta je i opasnost od infekcija.

 

„Smatram da je kratak vremenski period upotrebe ovakva tretma­na da bismo znali njegov konačan rezultat. No, vrijednost je ove tehnologije u konceptu personalizirane me­dicine: prava terapija za pravog pacijenta u pravo vrijeme. Kon­cept je uzeti analogne stanice, modificirati ih "ubacivanjem" novog gena sa specifičnim pro­teinom koji ima snagu usmjeriti T-stanice da napadnu specifični antigen na površini tumorske sta­nice. Kad se uzme krv, odnosno limfociti, šalju se u centar koji se bavi genetskim inženjeringom i modificirane se vraćaju u pacijenta. ...“ - objašnjava znanstvenik prof. dr. sc. Dragan Primorac,  cijenjeni znanstvenik, genetičar i pedija­tar. (Izvor: intervju Večernji list 20170813#)

 

Na europskom tržištu su trenutno dostupne dvije genske terapije za pojedine nasljedne bo­lesti ali danas još nije poznato kad će Kymriah biti odobren u Europi.Kad je riječ o davanju dozvola za genske terapije generalno, pionir je bila Kina  kao prva država koja je odobrila prvu gensku terapiju za liječenje raka.

 

 

*DAN DJETETA OBOLJELOG OD MALIGNE BOLESTI

obilježava se 15. veljače svake godine prema odluci Hrvatskog sabor iz 2006. godine. Na isti datum obilježava se i Međunarodni dan   djeteta oboljelog od raka i to počevši od 2001. godine na inicijativu ICCCPO-a, Međunarodnog saveza organizacija roditelja djece oboljele od malignih bolesti (International Confederation of Childhood Cancer Parent Organizations).

 

FUNBOX

Život 360 *Humor* Edumar * Mjerači

Dodaj RSS kanal RSS     Posjeti i naše stranice na: FB TW
web by Euroart 93
© 2010 SupraZdravlje. Sva prava pridržana.